这款重磅新药即将上市工人日报，但售价令人绝望

本文来历“华尔街见识”，作者张丹丹。

瑞士医药巨子诺华(NVS.US)研制的基因疗法Zolgensma离上市出售仅一步之遥。依照各组织现在的评价，Zolgensma很或许会成为美国第一个打破百万美元门槛的疗法。

这款基因疗法用于医治脊髓性肌肉萎缩症。瑞银估计，Zolgensma的价格将高达200万美元。医学与经济评议研讨所(ICER)给出的评价则为31-150万美元。

而诺华的心思价位更是高的离谱。诺华CEO Vas Narasimhan上个月告知剖析师，诺华正在研讨Zolgensma疗法的价格区间，或许在每位患者150-500万美元之间。

Vas Narasimhan表明，他们预备以五年分期付款的办法来减轻患者的初期担负，五年内假如医治无效或病患逝世，诺华会退款。

据媒体，保险公司表明，跟着更多的基因疗法进入市场，数百万美元的价格是不行继续的。

基因疗法是指使用分子生物学办法将意图基因导入患者体内，然后修正有缺点的DNA链的疗法，首要用于医治幼年严峻疾病、稀有血液反常及其他严峻疾病。

香港经济日报称，基因疗法的价格可以喊到什么程度，现在还很难定出规范，没有人知道该收多少钱才算合理，原因是以业界现有的材料尚不能判定医治作用是否真的“一了百了”。

诺华行将推出的Zolgensma疗法所针对的疾病是脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。揭露材料显现，SMA是一种稀有的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢掉为特征，然后导致严峻的、进行性肌肉萎缩和无力。终究，SMA患者或许损失行走才能，而且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功用，然后导致严峻的医疗干涉和护理协助。假如不进行医治，大多数患有最严峻疾病类型的婴儿在没有呼吸干涉的情况下，无法活到两岁。

在美国，每年有400到500名婴儿出世时患有SMA，其间约300名归于最严峻的病例。诺华公司研制部门总裁David Lennon说，现在大约有9000到10000名美国人患有这种疾病。

第一批研讨发现，在承受医治的六个半月内，19名年龄在5岁以下的患者中有3名患者可以独立站立，其间2名终究可以行走，他们在伸手、抓握和接触等方面的肌肉力气有所改善。2名患者有肝损害的痕迹。

有剖析称，这或许会在Zolgensma和另一药物Spinraza之间引发一场大战。

美国药企Biogen的Spinraza是现在唯一被同意用于医治脊髓性肌萎缩症的药物。与诺华不同，Spinraza是终身医治，第一年的价格为75万美元，之后每年的价格为37.5万美元。本年一季度，Spinraza为Biogen公司发明了5.18亿美元的收入，超过了剖析师预期的4.865亿美元。

诺华现已向美国食药监局FDA请求同意出售Zolgensma，FDA将于本月作出决定，这意味着Zolgensma估计很快就会上市。

本年以来，诺华公司股价已累计上涨了12%。